최근 국가의료보장국 등 부문에서 발표한 신판 국가의료보험 약품목록에 91가지 약품이 새로 추가되였는데 이중에는 비후형 심근질환 치료에 사용되는 마바케타이캡슐 등 13가지 희귀질환 치료약이 포함되여있다. 지금까지 90가지가 넘는 희귀질환 치료약품이 국가의료보험 약품목록에 들어갔다.

희귀질환은 극히 낮은 발병률, 제한된 환자수, 높은 약물 연구개발 비용으로 오랜 기간 의료령역에서 ‘잊혀진 구석’이였다. 희귀질환의 예방치료에 관심과 사랑이 빠져서는 안된다. 여러 부문의 노력으로 우리 나라는 희귀질환 예방치료 보장의 길을 다그쳐 구축하고 있다. 환자에게 생명의 다리를 만들어주고 약물의 가용성과 부담 가능성 면에서 부단히  ‘0에서 1에 이르는’ 돌파를 실현했다.

올해 국가의료보험 약품목록 론의에서 만명을 헤아리는 난치성 간질환아의 ‘구명약’인 클로르바잔이 의료보험에 편입되였다. 알약 가격이 몇십전 소폭 조절되면서  환자 가족에 실질적인 희망을 안겨주었다.

2022년 6월, 국가위생건강위원회, 국가약품감독관리국은 련합으로 ‘림상 긴급수요 약품 림시수입 사업방안’과 ‘클로르바잔 림시수입 사업방안’을 발표하고 림시수입 우선채용 방식으로  ‘쓸 약이 없는’ 환자들의 곤경을 완화한 동시에 클로르바잔 약품 국산화를 지지했다.

국산 클로르바잔은 2022년에 승인을 받아 출시되고 2024년에 의료보험에 편입되였다. 이 작은 알약이 환자들 생명의 희망을 지폈다.

마찬가지로 발작성 수면성 헤모글로빈뇨증(PNH) 환자의 약도 올해 국가의료보험 약품목록 조절에서 하나의 초점으로 되였다. PNH는 매우 희귀한 후천적 용혈성 질환으로 림상에서는 주요하게 혈관내 용혈, 골수 조혈기능 부전과 반복적 혈전 형성으로 표현되며 환자의 생명을 엄중히 위협한다.

2021년 3월, 한 PNH 환자가 약이 끊기는 상황에 직면, 일류의 희망을 품고 중국희귀병련맹에 도움을 요청했다. 중국희귀병련맹은 북경협화병원, 국가약품감독관리국 및 제약기업과 손잡고 ‘약사용 동정’ 애심려정을 시작했다. 80여일 후 스위스에서 인입된 신약이 북경협화병원에 성공적으로 도착했고 환자는 치료구원을 받게 되였다. 신판 국가의료보험 약품목록에 혁신약품인 이프코판염산캡슐이 편입되여 더 많은 환자에게 희망을 주게 되였다.

근년간 척수성 근위축증(SMA), 고세병(戈谢病), 중증근무력증 등 희귀질환 치료약이 잇달아 목록에 편입되였다… 2018년, 국가의료보장국이 설립된 이래 련속 7년 의료보험 약품목록 조절이 이루어지고 있다. 현재 이미 90여가지 희귀질환 치료약이 국가의료보험 약품목록에 편입되여 희귀질환 약품 보장 수준이 온당하게 올라가고 있다.

중국희귀병련맹 집행리사장 리림강은 “의료보험 약품목록의 조절은 국가가 매 생명에 대한 존중과 보살핌이며 특수군체에 대한 특별한 관심이다.”고 말했다.

치료약이 없던 데로부터 치료약이 있고 약을 쓸 수 있게 되였다. 인민대중의 건강을 우선발전의 전략적 위치에 놓는 우리 나라는 희귀질환 치료약의 새로운 모식을 적극 탐색하고 약품 연구개발을 강화해 환자들이 더욱 ‘의료 믿음’ 을 가질 수 있도록 하고 있다.　

신화넷